(BFM Bourse) – La biotech lilloise progresse à la Bourse de Paris ce mardi 10 mars après que l’autorité de santé américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à son candidat-médicament de Genfit pour le traitement de la décompensation aigüe sur cirrhose .

Genfit franchit un jalon réglementaire important pour l’un de ses médicaments en cours de développement.

La société de biotechnologies a indiqué lundi 9 mars après la clôture du marché parisien, que la Food and Drug Administration, l’autorité de santé américaine, a accordé le statut de médicament orphelin (« Orphan Drug Designation ») à NTZ, le candidat-médicament de Genfit pour le traitement de la décompensation aigüe sur cirrhose (ACLF).

La biotech française précise que le candidat-médicament NTZ est désormais développé sous une nouvelle formulation (G1090N) en vue d’optimiser son potentiel clinique chez les patients dont le pronostic vital est engagé. G1090N est le programme expérimental de Genfit le plus avancé dans le segment ACLF de son portefeuille.

Une pathologie rare et sévère

La décompensation aigüe sur cirrhose (ACLF) est une pathologie rare et sévère qui est caractérisée par une inflammation systémique et une mortalité élevée à court terme, pour laquelle aucun traitement approuvé n’existe actuellement.

« La désignation de médicament orphelin accordée par la FDA reconnaît le potentiel de la substance active de G1090N pour traiter cette pathologie grave et rare caractérisée par une détérioration rapide de l’état des patients, une inflammation systémique et une mortalité élevée à court terme », fait valoir Genfit.

La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA à un médicament ou à un produit biologique destiné à traiter une maladie ou une affection rare, sur la base du mécanisme d’action du médicament ou du produit biologique. Ce en tenant compte de la pathogenèse de la maladie ou de l’affection, de son évolution et de son pronostic, ainsi que de la disponibilité des traitements et/ou de la résistance aux traitements disponibles.

Ce statut d’Orphan Drug Designation permet de bénéficier d’incitations, notamment de crédits d’impôt pour les essais cliniques qualifiés, d’une exemption des frais d’utilisation et d’une exclusivité commerciale potentielle de sept ans après l’approbation.

« Sur le plan stratégique, cette étape renforce la diversification du ‘pipeline’ (le programme des médicaments en cours de développement) de Genfit dans les maladies rares du foie, aux côtés de son activité historique dans les pathologies métaboliques hépatiques », expliquent les analystes d’Allinvest Securities.

Cette étape réglementaire intervient après des résultats de sécurité favorables en phase I (phase précoce d’essais cliniques, NDLR), ainsi que des données probantes en matière d’activité anti-inflammatoire dans des essais ex vivo sur des échantillons provenant de volontaires sains et de donneurs cirrhotiques.

Un jalon réglementaire

Pour Genfit, ces résultats de phase I constituent une base solide pour faire progresser le programme vers l’initiation d’un essai clinique de phase II (études cliniques intermédiaires, NDLR) prévue pour le second semestre 2026.

Les analystes d’Allinvest Securities estiment qu’à ce stade, l’Orphan Drug Designation constitue avant tout un jalon réglementaire facilitateur plutôt qu’un signal clinique déterminant.

Pour l’intermédiaire financier, le prochain catalyseur clé pour le programme restera le lancement et les premiers résultats de phase II attendus après 2026, qui permettront d’évaluer plus concrètement le potentiel thérapeutique de NTZ dans cette indication à fort besoin médical dans laquelle Genfit s’inscrit de plus en plus comme un acteur pionnier.

À la Bourse de Paris, Genfit profite de l’obtention de ce statut réglementaire, et gagne encore 4,6% à 9,30 euros ce mardi 10 mars vers 15h, après avoir pris plus de 9% au plus haut de la séance. L’action s’adjuge près de 80% depuis le début de l’année, portée par une série d’annonces favorables.

Iqirvo, le catalyseur de Genfit

En février, Genfit a renforcé sa visibilité financière via le versement d’un paiement d’étape de 20 millions d’euros de la part d’Ipsen, son partenaire depuis fin 2021.

En décembre 2021, la biotech lilloise a accordé au groupe pharmaceutique les droits de sa molécule phare élafibranor, pour développer un traitement d’une maladie rare du foie, la cholangite biliaire primitive (CBP).

Depuis fin 2024, l’élafibranor est commercialisé par Ipsen sous la marque Iqirvo. Le laboratoire pharmaceutique a indiqué que les ventes nettes de ce médicament ont dépassé les 200 millions de dollars dès sa première année complète de commercialisation. Le franchissement de ce seuil de 200 millions de dollars de ventes, a déclenché le paiement d’étape de 20 millions de dollars au bénéfice de Genfit et ce, un an plus tôt que prévu.

D’un point de vue financier, Genfit estime désormais disposer d’une visibilité financière étendue jusqu’en 2029, rappelle Allinvest Securities. « La société a confirmé viser l’atteinte du break-even (le point mort en termes de consommation de trésorerie, NDLR) en 2028, soutenue par un flux récurrent de royalties estimé autour de 15% des ventes nettes, dans un scénario de ventes annuelles pouvant atteindre environ 1 milliard de dollars sur un marché adressable proche de 3 milliards d’euros », détaille le bureau d’études.

Pour les analystes de Kepler Chevreux, cette dynamique valide le potentiel commercial d’Iqirvo dans la cholangite biliaire primitive et la solidité du partenariat avec Ipsen.

Ils ajoutent que la forte progression des ventes d’Iqirvo enregistrée au cours de la première année est également susceptible d’avoir été favorisée par le transfert de patients à la suite du retrait d’Ocaliva (du laboratoire Intercept, NDLR) aux États-Unis et dans l’Union européenne, ce qui a contribué à accélérer l’adoption initiale de thérapies alternatives dans le traitement de la cholangite biliaire primitive.

« La montée en puissance rapide d’Iqirvo reflète une bonne adoption du médicament, et une visibilité financière désormais étendue », note de son côté Allinvest Securities.

« Ipsen a confirmé qu’il allait lancer une phase III mondiale dans le traitement de la cholangite sclérosante primitive (une autre maladie sans traitement approuvé ce jour, NDLR), créant ainsi une perspective de hausse supplémentaire pour Genfit via de futurs paiements d’étapes et des redevances supplémentaires à deux chiffres en cas de succès, même si les considérations d’exclusivité à plus long terme restent une variable à surveiller », précise Kepler Chevreux.

Au niveau des programmes en cours de développement, le groupe a aussi publié, fin 2025, des données préliminaires très encourageantes issues de l’étude phase Ib en cours, évaluant ce médicament expérimental GNS561, associé à un inhibiteur de MEK dans le cholangiocarcinome, un cancer rare et agressif des voies biliaires.

L’escalade de dose se poursuit avec des données supplémentaires qui sont attendues au premier semestre 2026 (toxicité, sécurité, signaux d’efficacité, et détermination de la dose thérapeutique pour les études cliniques ultérieures), avant un démarrage de la phase II prévu en deuxième partie de 2026.

Allinvest Securities note que ce programme clinique renforce renforçant la visibilité stratégique de Genfit à l’horizon 2026.

Le profil de Genfit combine aujourd’hui revenus récurrents croissants, optionalité clinique sur l’ACLF et le CCA, et levier additionnel via l’expansion d’Iqirvo dans de nouvelles indications hépatiques rares, apprécie l’intermédiaire financier.

Sabrina Sadgui – ©2026 BFM Bourse